I progressi dell’ematologia, dall’innovazione terapeutica alla cura del paziente

L’ematologia è uno dei settori più dinamici della medicina, caratterizzato da una rapida innovazione e dalla continua esame di nuove soluzioni terapeutiche. È un campo che abbraccia numerose patologie, dalle malattie benigne ai tumori ematologici come le leucemie e i linfomi, e che ha un ruolo decisivo nel promuovere lo sviluppo sostenibile della pratica clinica.

Con Paola Coco, direttore medico di Novartis Italia, abbiamo esplorato le ragioni che rendono l’ematologia un’area così nodale per l’innovazione in campo sanitario, a margine dell’evento Malattie del sangue. I progressi della scienza, le promesse per i pazienti, organizzato a Milano per il mese dedicato alla sensibilizzazione sulle malattie ematologiche. La possibilità di identificare mutazioni genetiche precise, e di sviluppare dunque farmaci mirati, sta trasformando il trattamento di molte patologie, portando a un approccio sempre più personalizzato. Tuttavia, rimangono importanti sfide da sostenere, come la necessità della diagnosi più tempestiva e corretta, la gestione della variabilità nella risposta ai trattamenti e l’equità di accesso alle terapie più avanzate. Un ruolo importante all’interno di questo scenario è giocato dalle soluzioni digitali – tra cui l’intelligenza artificiale – non solo per la esame e lo sviluppo di nuovi farmaci, ma anche per migliorare la diagnosi e la gestione delle malattie, accelerando i processi e migliorando le prospettive terapeutiche.

Paola Coco, perché l’ematologia è un’area a così alto tasso di innovazione? E quali sono i principali motori di questa innovazione?

“L’ematologia è un’area particolarmente complessa della medicina: numerose patologie possono essere rare e sfuggire alla diagnosi e ai trattamenti dedicati. Per questi motivi l’innovazione in questo ambito rappresenta una sfida essenziale per sviluppare terapie più efficaci e migliorare il percorso clinico dei pazienti. Un driver fondamentale è la possibilità di individuare le mutazioni genetiche specifiche che causano queste patologie. L’avanzamento nelle tecniche diagnostiche, come avvenuto nell’ambito della genomica e della citogenetica (lo studio dei cromosomi delle cellule, ndr), permette di identificare mutazioni specifiche e di creare farmaci mirati a bersaglio molecolare, rendendo i trattamenti molto più personalizzati.

Paola Coco, direttore medico di Novartis Italiafoto: Paolo Paciocca

“L’ematologia ha visto nascere le prime terapie target, come quelle per la leucemia mieloide cronica, capaci di rivoluzionare la gestione della malattia e di trasformarla da condizione letale a malattia cronica gestibile. Un altro fattore determinante è la disponibilità di modelli preclinici, con la possibilità di testare nuove terapie in modo relativamente rapido grazie alle peculiarità delle cellule ematiche, che sono facilmente accessibili. E non scordiamo che l’ematologia è stata anche pioniera nello sviluppo delle terapie cellulari come le Car-T, che sfruttano il sistema immunitario del paziente per combattere specifici tipi di cancro, aprendo la strada a nuovi approcci terapeutici”.