Il Regno Unito è il primo paese ad approvare una terapia basata su Crispr-Cas9

L’Agenzia regolatoria per i medicinali e i prodotti sanitari (Mhra) del Regno Unito ha approvato l’utilizzo di Casgevy, il primo farmaco al mondo che utilizza Crispr-Cas9 ad essere autorizzato per il trattamento di pazienti ammalati di anemia falciforme e beta-talassemia trasfusione-dipendente. Si tratta di due patologie che hanno un enorme impatto sulla vita di chi ne soffre, sia per i sintomi che provocano, sia per la necessità di ricevere trasfusioni di sangue anche a distanza di un mese una dall’altra. Vediamo in cosa consiste il trattamento e quali sono i risultati degli studi…