Linfociti B, per la prima volta quelli di un essere umano sono stati modificati geneticamente

I ricercatori dell’azienda hanno raccolto i linfociti B del paziente utilizzando una macchina che preleva il sangue, ne separa un particolare componente e rimette in circolo il resto. Nel corpo ci sono miliardi di linfociti B, ma Immusoft ne utilizza solo una parte: “Il corpo si rigenera costantemente e produce nuovi linfociti B“, spiega Ainsworth.

Per far sì che queste cellule producano l’enzima mancante oltre agli anticorpi, gli scienziati hanno dovuto aggiungere nuove istruzioni genetiche in laboratorio. Le istruzioni sono state inserite in un trasposone, una sequenza di dna capace di integrarsi naturalmente nel genoma di una cellula.

Diverse terapie disponibili in commercio prevedono l’utilizzo dell’ingegneria genetica sulle cellule del paziente al di fuori del corpo per trattare una malattia. Negli Stati Uniti, per esempio, è stata recentemente approvato un farmaco per l’anemia falciforme che utilizza Crispr per modificare le cellule staminali che formano il sangue. Ma c’è anche Car-T, una terapia che potenzia i linfociti T di un paziente per contrastare il cancro. Nessun trattamento attualmente disponibile utilizza però i linfociti B.

“Mi sembra ovvio passare dai linfociti T ai linfociti B“, afferma Abla Creasey, vicepresidente dello sviluppo terapeutico presso il California institute for regenerative medicine, che ha concesso 12 milioni di dollari di sovvenzioni a Immusoft. Secondo Creasey, i linfociti B rappresentano una nuova ed entusiasmante strategia per il trattamento dei disturbi in cui l’organismo non produce una quantità sufficiente di una determinata proteina o enzima. Si tratta di un campo ancora nuovo, sottolinea David Rawlings, un immunologo del Seattle Children’s Hospital che sta lavorando sulle terapie con linfociti B ingegnerizzati. Questo in parte è dovuto al fatto che queste cellule si sono rivelate più difficili da manipolare rispetto ad altre.

Il tema della sicurezza

Le terapie cellulari esistenti che sfruttano l’ingegneria genetica hanno mostrato effetti miracolosi, ma presentano anche degli svantaggi. Nel caso di Crispr, i pazienti vengono prima sottoposti a chemioterapia, che può causare perdita di capelli, nausea e altri spiacevoli effetti collaterali. Dopo il trattamento, inoltre, devono rimanere in ospedale per settimane mentre le cellule staminali modificate si insediano nel loro midollo osseo. Dal momento che Car-T può invece avere gravi ripercussioni sul sistema immunitario o nervoso, i pazienti devono essere monitorati in ospedale.